Luxturna: il farmaco contro la cecità è anche “made in Napoli”

La Food and Drug Administration ha approvato negli Stati Uniti la terapia genica per una rara forma di malattia ereditaria, l’amaurosi congenita di Leber. Un successo anche italiano

Come riportato da diversi media, il medicinale Luxturna porta, infatti, anche la firma dell’Istituto Telethon di genetica e medicina e della Seconda Università di Napoli per i test su sicurezza ed efficacia di questo trattamento. Avviata nel 2007 presso il Children’s Hospital di Philadelphia la terapia prevede l’iniezione nello spazio sotto-retinico dell’occhio di un vettore virale contenente una versione sana del gene che in questi pazienti è difettoso. Nel corso della sperimentazione clinica, che ha visto anche la partecipazione di cinque pazienti italiani seguiti dall’ateneo partenopeo, la terapia si è dimostrata sicura ed efficace nel migliorare le capacità visive, soprattutto quando somministrata precocemente. Presso l’Istituto Telethon di Napoli i ricercatori sono al lavoro per sviluppare terapie per altre malattie genetiche della vista, come la sindrome di Usher, la sindrome di Stargardt e la retinite pigmentosa.
(red.)

 

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